Enfermedades Poco Frecuentes

Acercamos nuestra experiencia y años de investigación en áreas terapéuticas no exploradas, trabajando en equipo con organizaciones de desarrollo líderes en el mundo.

Las Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF) son aquellas que, en su individualidad, afectan a un número reducido de personas (1 cada 2.000). Sin embargo, estas patologías en su conjunto afectan a un gran número de personas, ya que existen cerca de 8.000 enfermedades poco frecuentes que afectan al 7% de la población mundial4. En su mayoría son de origen genético, crónicas, discapacitantes y, si no son diagnosticadas y tratadas adecuadamente, pueden poner en riesgo la vida de los pacientes.

En Pfizer, nuestros investigadores en Enfermedades Poco Frecuentes están trabajando para desbloquear la oportunidad científica de la terapia genética, para mejorar la calidad de vida de las personas que viven con enfermedades como la hemofilia, la enfermedad de Gaucher o la amiloidosis portuguesa. También investigan potenciales terapias para enfermedades neuromusculares y enfermedades de la sangre, que son devastadoras para los pacientes, sus familias y la comunidad en general.

Ante cualquier duda, por favor consulte a su médico.

4Organización Mundial de la Salud. Unidos para combatir las enfermedades raras. Link: https://www.who.int/bulletin/volumes/90/6/12-020612/es/ Acceso: septiembre 2019.

ÁREAS TERAPÉUTICAS

Polineuropatía Amiloide Familiar por Transtiretina

La Polineuropatía Amiloide Familiar por Transtiretina (PAF-TTR) es una enfermedad neurológica progresiva que destruye las células nerviosas encargadas del funcionamiento de varios órganos del cuerpo.

ÁREAS TERAPÉUTICAS

Hemofilia

La hemofilia es una enfermedad congénita y hematológica poco frecuente que produce un desorden de la coagulación, provocando sangrados anormales. Resulta en la deficiencia de una proteína necesaria para...

ÁREAS TERAPÉUTICAS

Déficit de Hormona de Crecimiento

La deficiencia de la hormona del crecimiento es una enfermedad rara que puede ser causada por mutaciones genéticas o adquirida después del nacimiento.

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